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Patología

Macroglobulinemia de Waldenstrom

Tipo:

Tumores [Neoplasias]

Conocido también como:

Púrpura de Waldenstrom

o como:

Waldenstrom, Síndrome de

o como:

Linfoma Linfoplasmacítico

Prevalencia

OMIM

153600

ORPHANET

33226

CIE

C88.0

Descripción

La macroglobulinemia de Waldenström (MW) es un trastorno linfoproliferativo de células B con un curso clínico indolente, caracterizado por la acumulación de células clonales en la médula ósea y en los tejidos linfoides periféricos, que se asocia a la producción de una inmunoglobulina M (IgM), proteína sérica de carácter monoclonal. Resumen Epidemiología La MW tiene una incidencia global de 1/260.000 personas/año en Estados Unidos y una prevalencia estimada de alrededor 1/102.220 en Europa. Representa aproximadamente el 2% de todas las neoplasias hematológicas malignas. Descripción clínica La edad media de su diagnóstico es de 72 años, y es dos veces más frecuente en hombres que en mujeres. Las principales características clínicas son hepatoesplenomegalia, linfadenopatías, manifestaciones multisistemicas, hemorragia buconasal, síndrome de hiperviscosidad y citopenia. La fatiga, relacionada con la anemia normocítica normocrónica, es el síntoma de presentación más frecuente. La infiltración visceral es poco frecuente pero puede afectar al estómago, intestino delgado, pulmones, glándulas exocrinas o piel, con síntomas como diarrea, esteatorrea y púrpura cutánea. En pacientes con síndrome de hiperviscosidad, son frecuentes la hemorragia retiniana y las complicaciones neurológicas graves (confunsión mental, accidente vascular cerebral). La neuropatía periférica se halla presente en más del 38% de los pacientes con MW, y en algunos casos se ha observado un síndrome nefrótico. Las complicaciones más graves son insuficiencia de la médula ósea, citopenia autoinmune, linfoma de células B grandes, vasculitis por complejos inmunes y, las infecciones. Etiología La etiología de la MW se desconoce y aunque se cree que intervienen factores diversos relacionados con el sistema inmune, existe un claro componente constitucional, ya que familiares de primer grado de pacientes con MW tienen un mayor riesgo de padecer la enfermedad. Aunque aún no se han identificado genes relacionados con una mayor susceptibilidad a padecer la enfermedad, se han identificado locus de susceptibilidad en el cromosoma 6p21.3 y 4q, y casi un 50% de los pacientes con MW presentan deleciones 6q en las células tumorales. Recientemente, en un 90% de pacientes con MGW, se ha identificado una mutación somática, altamente recurrente: MYD88 (3p22) (L265P). Métodos diagnósticos El diagnóstico se confirma por la presencia de la proteína monoclonal IgM en suero y una biopsia de médula ósea caracterizada por la presencia de >= 10% de células linfoplasmacíticas de carácter clonal. Según la Clasificación de Tumores de la OMS, la MW es un ´´linfoma linfoplasmacítico´´ con células que expresan marcadores de células B (CD19 y CD20) pero que son negativas para los marcadores CD3 y CD103. El valor medio de la concentración de hemoglobina en el momento del diagnóstico es de 10g/dL. La electroforesis de proteínas séricas y la inmunofijación, así como la tomografía computarizada (TC) de abdomen y pelvis contribuyen al diagnóstico. Un 30% de los pacientes presentan esplenomegalia y/o linfadenopatías. Diagnóstico diferencial El diagnóstico diferencial de la MW debe hacerse con el mieloma múltiple (MM), la leucemia linfática crónica (LLC) de células B, otras formas de linfoma no-Hodgkin (ver estos términos), y la gammapatía monoclonal de significado incierto (MGUS). Ciertas infecciones como la hepatitis o el SIDA, y diversas enfermedades reumatológicas también elevan los niveles de IgM. La presencia de la mutación MYD88 L265P permite diferenciar la MW de otros síndromes linfoproliferativos crónicos de células-B, como, por ejemplo, el linfoma de zona marginal sin pico de IgM. Manejo y tratamiento La MW no tiene cura, y los pacientes en fase asintomática deben ser, únicamente, monitorizados. En la fase sintomática, el tratamiento depende de factores diversos como la edad y el grado de progresión de la enfermedad, y en general, incluye la administración de agentes alquilantes, análogos de purina, rituximab (RT) y derivados del bortezomib. Habitualmente, el tratamiento inicial consiste en la administración de RT con ciclofosfamida, doxorrubicina, vincristina y prednisona (R-CHOP) o en dexametasona, RT y ciclofosfamida (DRC). Cuando se necesita un control inmediato de la enfermedad, o en pacientes candidatos al trasplante autólogo de células madre (TACM), se utiliza un tratamiento basado en el bortezomib. En aquellos pacientes con citopenias graves, la terapia de elección consiste en la administración de RT o DRC. El tratamiento de rescate puede implicar el uso de los agentes iniciales o diferentes, solos o en combinación. En algunos casos puede optarse por un régimen basado en PNA o TACM. El Ibrutinib, es un inhibidor de una molécula de señalización del receptor de antígeno de células B, y ha sido aprobado recientemente como primera opción de tratamiento en pacientes sintomáticos, en especial para aquellos que no son candidatos para quimioinmunoterapia, o para pacientes en recaída. Pronóstico La supervivencia media de la MW es de 5-6 años una vez iniciado el tratamiento, aunque, en general, suele seguir un curso estable o progresar muy lentamente durante muchos años antes de precisar tratamiento. Revisores expertos: Pr Véronique LEBLOND - Última actualización: Marzo 2016

 

Entidades relacionadas:

FEGEREC - Federación Gallega de Enfermedades Raras e Crónicas