Listado de patologías

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Patología

GAPO, Síndrome de

Tipo:

Malformaciones congénitas, deformidades y anomalías cromosómicas

Prevalencia

<1 / 1 000 000

OMIM

230740

ORPHANET

2067

CIE

Q87.8

Descripción

El síndrome GAPO es un trastorno genético muy raro del que sólo se han descrito 24 casos en todo el mundo. GAPO es el acrónimo creado por Tipton y Gorlin para referirse a las manifestaciones observadas en este síndrome: G por el retraso del crecimiento con edad ósea retrasada (del inglés growth retardation), A por la alopecia (adquirida después del nacimiento), P por la pseudoanodoncia (dientes deciduales y permanentes sin erupcionar) y O por la atrofia óptica (afectación inconstante). La apariencia facial de los pacientes es muy similar y característica con la frente prominente, hipertelorismo, párpados hinchados, hipoplasia del tercio medio facial, puente nasal deprimido, anteversión de los orificios nasales, micrognacia, labio inferior grueso y evertido y orejas de implantación baja. Se han descrito otras manifestaciones frecuentes tales como: piel redundante e hiperelástica que confiere una apariencia facial gerodérmica con arrugas inusuales, hernia umbilical, articulaciones hiperextensibles, lesiones cutáneas (hemangioma, zonas despigmentadas), manifestaciones oculares (glaucoma en particular), atresia de coanas, sordera, y hepatomegalia. No se ha observado retraso mental. Se han descrito otras características adicionales, aunque poco frecuentes: alteración de la función gonadal (hipogonadismo, oligospermia, menarquía tardía), disfunción de la válvula mitral o enfermedad renal (nefrocalcinosis, insuficiencia renal crónica, litiasis urinaria). También se ha observado en la infancia una apertura de la fontanela anterior e hipertensión intracraneal. 5 pacientes presentaron las venas del cuero cabelludo dilatadas y tortuosas, pudiendo estar asociadas a masas flácidas y pulsátiles con un soplo audible en la zona mastoidea. La angiografía cerebral y la angiografía por resonancia magnética mostraron unas venas corticales muy prominentes, oclusión o ausencia del seno transverso izquierdo, seno sigmoideo izquierdo y agenesia de la vena yugular izquierda. También revelaron venas emisarias agrandadas o subyacentes a las masas palpables del cuero cabelludo. La valoración endocrina llevada a cabo en algunos casos no mostró ninguna anomalía. La evaluación consistió en la estimulación combinada de la hormona del crecimiento mediante insulina-arginina, pruebas de multiestimulación (hormona liberadora de tirotropina, hormona liberadora de gonadotropina, synacthen y arginina), estimulación con metopirona y detección de los niveles de hormonas tiroideas. No se ha encontrado ninguna anomalía cromosómica. Las biopsias de cuero cabelludo mostraron pocos folículos pilosos atróficos rodeados por fibras de colágeno y depósitos hialinos homogéneos amorfos. La prueba del ácido periódico de Schiff —tinción de PAS— resultó positiva. La biopsia de piel realizada en el brazo mostró el mismo material amorfo en la dermis papilar, y las fibras elásticas, evaluadas mediante la tinción de resorcina-fucsina, estaban ausentes en la dermis reticular. La biopsia de piel de la axila mostró escasos folículos pilosos y glándulas apocrinas normales con el mismo material amorfo. El síndrome GAPO está considerado como un trastorno autosómico recesivo, y se ha encontrado consanguinidad parental en al menos 13 de los casos. La esperanza de vida de los pacientes parece estar reducida: de los 5 pacientes adultos, tres murieron en la tercera o cuarta década de la vida. El examen microscópico realizado en la autopsia de uno de los casos mostró fibrosis intersticial generalizada y cambios ateroscleróticos en las arterias. El segundo caso mostró un aumento de una sustancia hialina amorfa en la dermis de todos los órganos y los tejidos intersticiales. Basándose en estas observaciones, algunos autores consideran que tal vez el defecto básico es debido a una deficiencia de la enzima responsable de la descomposición del material extracelular. Son necesarios más estudios para aclarar la patogenia de este síndrome raro. Revisor(es) experto(s) Dr Samia GOUCHA Última actualización: Septiembre 2003

 

Entidades relacionadas:

AADE - Asociación de Afectados por Displasia Ectodérmica